Le développement préclinique
Une fois un composé sélectionné, les objectifs principaux du développement préclinique sont d'en assurer sa faisabilité chimique, à l'échelle du kilo, d'en évaluer l'innocuité et de conduire des études complémentaires sur ses propriétés pharmacologiques.
Ainsi, son profil d'activité in vivo, ses effets toxiques, ses propriétés thérapeutiques potentielles, ses effets sur l'organisme et son métabolisme sont étudiés chez l'animal.
Les composés qui franchissent avec succès les études précliniques peuvent entrer ensuite en phase d'étude clinique chez l'homme.

Le développement clinique
Phase I
Des volontaires sains reçoivent différentes doses de cette nouvelle entité chimique afin de vérifier son innocuité, et de connaître ses propriétés pharmacocinétiques et pharmacodynamiques chez l'homme.

Phase II
Quelques centaines de patients soigneusement sélectionnés reçoivent le produit à la dose thérapeutique prévue pour évaluer son efficacité et son innocuité.

Phase III
L'efficacité, l'innocuité et la tolérance du produit sont comparées à celles d'un placebo et/ou de composés actifs sur plusieurs milliers de patients. Toutes les informations connues sur le produit sont présentées sous forme d'un dossier détaillé aux autorités de santé pour une demande d'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM).

Phase IV (après l'enregistrement du médicament)
Les études initiées après la mise sur le marché du médicament ont différents objectifs : la reconnaissance d'effets secondaires rares et non attendus, la comparaison à d'autres médicaments existants, l'évaluation du rapport coût/bénéfice ; l'efficacité du médicament est alors évaluée dans des conditions d'emploi correspondant à celles de la commercialisation.